生命科學研究所精準基因編輯為干細胞治療艾滋病開辟新途徑

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15 2020-05 2020-05-15
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前不久,英倫報刊內容《理所當然》公布一堆篇從未有過振奮的報導:被叫作“都柏林求美者”的丙肝毒的人在吸收了干組織人體細胞試管種植方法后,通過1七個月,就沒有被探測到丙肝毒病毒碼,那是繼“柏林求美者”后,國際二例被報導的施用干組織人體細胞試管種植治療方案治愈率的丙肝毒的人。 這2例艾滋的康復均是仍然干內部治療核愛心捐贈者帶著了CCR5DNA的的一種變化(CCR5△32/△32),即該DNA缺損了32b p 。很大分析顯示, HIV蠕蟲疫情襲擾人體免役裝置時,最注意的一主謀就會CCR5血清,因而,如何CCR5變異為CCR5△32,就能抵擋HIV蠕蟲疫情交叉感染它的快穿之女主內部核——CD4內部核,且不可能關系到到CD4內部核充分發揮正常情況的免役效果。在這種DNA變化在澳大利亞大學生消費群體中僅有1%,在東南亞大學生消費群體中當下無法發現,因而,將CCR5識貧排版為CCR5△32,是關閉HIV蠕蟲疫情襲擾正門、一同又不關系到CD4內部核免役效果的根本!也是艾滋分析前沿技術的國際最牛科學實驗家占領的著重!

早在2009年,我院生命科學(xue)研究所(suo)李東升教授就(jiu)認為基(ji)(ji)于干細(xi)(xi)胞改造CCR5基(ji)(ji)因(yin)(yin)是根治(zhi)艾滋病(bing)(bing)最佳策略。當年就(jiu)與(yu)(yu)中國(guo)(guo)疾病(bing)(bing)預防(fang)控制中心病(bing)(bing)毒病(bing)(bing)預防(fang)控制所(suo)曾毅院士合(he)作,并獲批(pi)國(guo)(guo)家(jia)基(ji)(ji)礎研究計劃“973”項目(mu)(mu)(30萬),深入開(kai)展(zhan)干細(xi)(xi)胞精(jing)(jing)準(zhun)基(ji)(ji)因(yin)(yin)編(bian)輯(ji)治(zhi)療艾滋病(bing)(bing)研究。先后應用第(di)一(yi)代基(ji)(ji)因(yin)(yin)編(bian)輯(ji)-鋅指酶技(ji)術(shu),第(di)二代基(ji)(ji)因(yin)(yin)編(bian)輯(ji)-TALEN技(ji)術(shu)。初步取(qu)得進展(zhan)后,2014年再與(yu)(yu)中山大(da)學(xue)進一(yi)步合(he)作,獲批(pi)國(guo)(guo)家(jia)科技(ji)部重大(da)專項子(zi)項目(mu)(mu)資助(100萬元)。為提高基(ji)(ji)因(yin)(yin)編(bian)輯(ji)效率,開(kai)展(zhan)了(le)第(di)三代基(ji)(ji)因(yin)(yin)編(bian)輯(ji)——CRISPR/Cas9技(ji)術(shu)。此(ci)課題先后由丁妍副(fu)教授、袁雅紅副(fu)教授、王小莉副(fu)教授及朝鮮訪(fang)問學(xue)者孫(sun)京守等多人(ren)(ren)共同(tong)參與(yu)(yu)。此(ci)團隊經過(guo)多年努力(li),終于在2017年首次開(kai)創了(le)基(ji)(ji)因(yin)(yin)精(jing)(jing)準(zhun)編(bian)輯(ji)的(de)新方法,成功地將(jiang)正常的(de)CCR5基(ji)(ji)因(yin)(yin)改造為與(yu)(yu)自然突變完全一(yi)致的(de)缺失32bp的(de)CCR5△32,發表相關(guan)高水平論(lun)文(wen)1篇,受他(ta)引次數(shu)近(jin)20次,并受邀參加(jia)了(le)2019年7月在美國(guo)(guo)舉行的(de)國(guo)(guo)際免疫(yi)學(xue)會議(yi)(iChem-2019)。通過(guo)本(ben)團隊各種方法優化的(de)此(ci)基(ji)(ji)因(yin)(yin)編(bian)輯(ji)技(ji)術(shu),在細(xi)(xi)胞水平顯著降低脫靶率,首次實現100%的(de)敲除效率,必將(jiang)成為人(ren)(ren)類最終攻克艾滋病(bing)(bing)的(de)終極完美方案(an)!

除(chu)了(le)艾滋病(bing)(bing)外,其(qi)他(ta)遺傳相關疾(ji)病(bing)(bing)如β地中海(hai)貧(pin)(pin)血、鐮刀貧(pin)(pin)血癥等(deng),均可利(li)用本團隊(dui)優化(hua)的(de)CRISPR/Cas9技術(shu),開展臨床前(qian)應用研(yan)究,熱烈歡迎有臨床研(yan)究需(xu)求的(de)科研(yan)工作者加入,深(shen)度合作,共同(tong)為(wei)此類病(bing)(bing)患開辟新的(de)治愈之路!(撰稿人:馬石楠(nan))

出版權全部:十堰市太和機構        

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